Pharming gibt die Veröffentlichung von Daten aus der Phase-3-Studie mit Leniolisib bei Patienten mit APDS in Fachzeitschrift Blood der AHS (American Society of Hematology) bekannt

_Leniolisib wurde gut vertragen, und bei den co-primären Endpunkten war eine signifikante Verbesserung im Vergleich zu Placebo festzustellen, was eine positive Auswirkung auf die Dysregulation des Immunsystems und die Immunschwäche der Patienten widerspiegelt_

_Die von Experten begutachtete Veröffentlichung erhöht das internationale Verständnis für APDS, eine seltene und erst kürzlich charakterisierte Immunschwäche_

Pharming Group N.V. („Pharming“ oder „das Unternehmen“) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) gibt heute bekannt, dass die positiven Ergebnisse einer klinischen Phase-3-Studie mit dem Prüfpräparat Leniolisib, einem oral verabreichten, selektiven Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3Kδ)-Inhibitor, bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit aktiviertem Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS), einer seltenen primären Immunschwäche, in _Blood_,1 der von Experten begutachteten internationalen medizinischen Fachzeitschrift der American Society of Hematology, veröffentlicht wurden. Die Daten aus dieser Studie wurden bereits am 2. Februar 2022 bekannt gegeben.

Das Dokument mit dem Titel „Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3Kδ Inhibitor Leniolisib for Activated PI3Kδ Syndrome“ (Randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie des PI3Kδ-Inhibitors Leniolisib bei aktiviertem PI3Kδ-Syndrom) beschreibt die Ergebnisse der multinationalen, dreifach verblindeten, placebokontrollierten, randomisierten klinischen Studie, an der 31 Patienten mit APDS im Alter von 12 Jahren oder älter teilnahmen. Die Patienten wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten 12 Wochen lang zweimal täglich 70 mg Leniolisib oder Placebo. Die Verbesserung gegenüber Placebo war signifikant bei den co-primären Endpunkten, die die Verringerung der Lymphknotengröße und den Anstieg der naiven B-Zellen bewerteten, was die Auswirkungen auf die Dysregulation des Immunsystems bzw. die Korrektur der Immunschwäche bei diesen Patienten widerspiegelt. Die adjustierte mittlere Veränderung (95 % CI) zwischen Leniolisib und Placebo für die Lymphknotengröße betrug -0,25 (-0,38, -0,12; P=0,0006; N=26) und für den Prozentsatz der naiven B-Zellen 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13). Leniolisib wurde gut vertragen, und weniger Patienten, die Leniolisib erhielten, berichteten über behandlungsbedingte unerwünschte Nebenwirkungen (meist Grad 1 bis 2) im Vergleich zu denen, die Placebo erhielten (23,8 % im Vergleich zu 30,0 %).

VICKI MODELL, MITBEGRÜNDERIN DER JEFFREY MODELL FOUNDATION, EINER INTERNATIONALEN, GEMEINNÜTZIGEN ORGANISATION, DIE SICH DER UNTERSTÜTZUNG VON PERSONEN UND FAMILIENMITGLIEDERN WIDMET, DIE VON PRIMÄREN IMMUNSCHWÄCHEKRANKHEITEN BETROFFEN SIND, KOMMENTIERTE:

„Pharming unterstützt die Gemeinschaft der Immunschwachen weiterhin maßgeblich. Die Jeffrey Modell Foundation setzt sich für eine frühzeitige Diagnose und die Suche nach sinnvollen Behandlungsmöglichkeiten für primäre Immundefekte ein. Wir sind uns der Herausforderungen, denen sich Menschen mit APDS ausgesetzt sehen, sehr bewusst. Die Veröffentlichung von Studienergebnissen zu dieser Patientengruppe in einer so angesehenen und viel gelesenen Zeitschrift bringt diese Ziele voran.“

ANURAG RELAN, MD, MPH, CHIEF MEDICAL OFFICER VON PHARMING, KOMMENTIERTE:

„Wir bemühen uns weiterhin um ein besseres Verständnis von APDS als einer erst kürzlich charakterisierten seltenen Krankheit und sind bestrebt, unsere Erkenntnisse mit Forschern und Ärzten auf der ganzen Welt zu teilen. In diesem Sinne freuen wir uns, dass die Ergebnisse dieser klinischen Phase-III-Studie mit Leniolisib in der führenden Zeitschrift der American Society of Hematology veröffentlicht wurden.

Die APDS-Patienten und ihre Familien haben mit unerfüllten Bedürfnissen und ohne gezielte Therapien gelebt, und die Veröffentlichung dieser Studie ist ein wesentlicher Schritt zur Verbesserung der Patientenversorgung für diese Gemeinschaft. Wir sind stolz darauf, diese Ergebnisse mitteilen zu können, die zeigen, dass Leniolisib eine gut verträgliche, zielgerichtete Therapie für APDS ist. Wir danken allen unseren Studienteilnehmern und Prüfärzten für ihre Bemühungen und die wesentliche Rolle, die sie bei der Entwicklung von Leniolisib gespielt haben.“

INFORMATIONEN ZUM AKTIVIERTEN PHOSPHOINOSITID-3-KINASE-Δ-SYNDROM (APDS)

APDS ist eine seltene primäre Immunschwäche, von der etwa ein bis zwei Menschen pro Million betroffen sind. APDS wird durch Varianten in einem von zwei Genen, _PIK3CD_ oder _PIK3R1_, verursacht, die die Reifung von weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3Kδ-(Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.2,3 Eine ausgewogene Signalgebung im PI3Kδ-Pfad ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Pfad hyperaktiv ist, reifen die Immunzellen nicht richtig aus und funktionieren nicht ordnungsgemäß, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.2,4 APDS ist durch schwere, wiederkehrende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.5,6 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen in Verbindung gebracht werden können, einschließlich anderer primärer Immunschwächen, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich im Durchschnitt um sieben Jahre.7 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.5-8 Die einzige Möglichkeit, diese Erkrankung endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.

INFORMATIONEN ZU LENIOLISIB

Leniolisib ist ein niedermolekularer Inhibitor der Delta-Isoform der katalytischen 110-kDa-PI3K-Untereinheit der Klasse IA PI3K. PI3Kδ wird vorwiegend in hämatopoietischen Zellen ausgedrückt und ist für die normale Immunsystemfunktion durch Umwandlung von Phosphatidylinositol-4-5-Trisphosphat (PIP2) in Phosphatidylinositol-3-4-5-Trisphosphat (PIP3) wesentlich. Leniolisib hemmt die Produktion von PIP3 und PIP3 dient als wichtiger zellulärer Botenstoff, der AKT (über PDK1) aktiviert und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Im Gegensatz zu PI3Kα und PI3Kβ, die allgegenwärtig ausgedrückt werden, werden PI3Kγ und PI3Kγ in erster Linie in hämatopoietischen Zellen ausgedrückt. Die zentrale Rolle von PI3Kẟ bei der Regulierung zahlreicher zellulärer Funktionen des adaptiven Immunsystems (B-Zellen und, in geringerem Umfang, T-Zellen) sowie des angeborenen Immunsystems (Neutrophilen, Mastzellen und Makrophagen) deutet stark darauf hin, dass PI3Kẟ ein gültiges und potenziell wirksames therapeutisches Ziel für Immunerkrankungen wie APDS ist. Bisher wurde Leniolisib sowohl während der Phase-1 einer erstmals an Menschen durchgeführten Studie von gesunden Probanden als auch von Patienten mit APDS gut vertragen, was die Registrierung einer Phase-II/III-Studie ermöglicht.

INFORMATIONEN ZUR PHARMING GROUP N.V.

Die Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein globales bio-pharmazeutisches Unternehmen, das sich der Transformation des Lebens von Patienten mit seltenen, beeinträchtigenden und lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, einschließlich kleiner Moleküle, biologischer und Gentherapien, die sich in einer frühen bis späten Entwicklungsphase befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt weltweit Mitarbeiter, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum bedienen.

Weitere Informationen finden Sie auf www.pharming.com und verbinden Sie sich mit uns auf LinkedIn.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

_Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise „zukunftsgerichtete Aussagen“. Zukunftsgerichtete Aussagen sind Aussagen über zukünftige Erwartungen, die auf den aktuellen Erwartungen und Annahmen der Geschäftsführung basieren und bekannte und unbekannte Risiken und Unwägbarkeiten beinhalten, die dazuführen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Ereignisse wesentlich von den in diesen Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sind durch die Verwendung von Begriffen und Ausdrücken wie „anzielen“, „verfolgen“, „antizipieren“, „glauben“, „könnte“, „schätzen“, „erwarten“, „Ziele“, „beabsichtigen“, „könnte“, „Meilensteine“, „Ziele“, „Ausblick“, „planen“, „wahrscheinlich“, „projizieren“, „Risiken“, „Zeitplan“, „suchen“, „sollte“, „anzielen“, „wird“ und ähnliche Begriffe und Sätze gekennzeichnet. Beispiele für zukunftsgerichtete Aussagen können Aussagen in Bezug auf den Zeitpunkt und den Fortschritt der präklinischen Studien und klinischen Studien von Pharming mit seinen Produktkandidaten umfassen. Die klinischen und kommerziellen Perspektiven von Pharming und Pharmings Erwartungen in Bezug auf den prognostizierten Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln, welche Aussagen einer Reihe von Risiken unterliegen, Unsicherheiten und Annahmen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Anwendungsbereich, den Fortschritt und die Erweiterung der klinischen Studien und die Auswirkungen auf deren Kosten; und klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. Angesichts dieser Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderer Risiken und Unsicherheiten, die im Jahresbericht 2021 von Pharming und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das Jahr mit Abschluss zum 31. Dezember 2021, der bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereicht wurde, beschrieben sind, können die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erörterten Ereignisse und Umstände nicht wie angenommen eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und negativ von den voraussichtlichen oder implizierten Ergebnissen abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung sind in ihrer Gesamtheit ausdrücklich durch die in diesem Abschnitt enthaltenen oder erwähnten Warnhinweise abgedeckt. Die Leser sollten sich daher nicht ungebührlich auf die zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Zukunftsgerichtete Aussagen beziehen sich ausschließlich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf Informationen, die Pharming zum Datum dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Pharming übernimmt keine Verpflichtung zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung von._

REFERENZEN

* Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.
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* Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
* Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

FÜR WEITERE ÖFFENTLICHE INFORMATIONEN WENDEN SIE SICH BITTE AN:

_Pharming Group, Leiden, Niederlande _Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications

Heather Robertson, Investor Relations & Corporate Communications Manager

E-Mail:investor@pharming.com

_FTI Consulting, London, Vereinigtes Königreich _Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne

Tel.: +44 203 727 1000

_Life Sciences Communication, Amsterdam, Niederlande _Leon Melens

Tel.: +31 6 53 81 64 27

E-Mail:pharming@lifespring.nl

_US PR: _Ethan Metelenis

E-Mail: Ethan.Metelenis@precisionvh.com Tel.: +1 (917) 882 9038

_EU PR: _Dan Caley

E-Mail: Dan.caley@aprilsix.com Tel.: +44 (0) 787 546 8942

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