Hoffnung für seltene Erkrankungen

Neue Behandlungsmöglichkeiten wie etwa Gentherapien stellen Meilensteine für Betroffene seltener Erkrankungen dar, benötigen aber entsprechende Finanzierungsmodelle

Derzeit existieren über 200 Therapien für seltene Krankheiten, von denen etwa 1.800 neue Produkte in verschiedenen Entwicklungsstadien sind. Im jährlichen Bericht Highlights der Humanarzneimittel 2022 hat die Europäische Arzneimittelagentur EMA insgesamt 21 neue Medikamente für seltene Erkrankungen verzeichnet. Für viele Betroffene gibt es damit erstmals die Hoffnung auf eine adäquate Therapie. Vor allem Gentherapien zählen zu den Meilensteinen unter den neuen Therapieoptionen. Mit einem Blick in die Zukunft widmet sich der 13. Österreichische Kongress für Seltene Erkrankungen am 6. und 7. Oktober in Wien daher diesen speziellen Therapien und bietet einen umfangreichen Einblick in dieses Themengebiet.  

Die unterschiedliche Finanzierung von Therapien für seltene Erkrankungen erschwert den Zugang zu diesen Behandlungen für Patientinnen und Patienten. Dazu sagt Mag. Alexander Herzog, Generalsekretär der PHARMIG: „Da hoch spezialisierte Therapien bei seltenen Erkrankungen in Österreich uneinheitlich finanziert werden, ist der Zugang zu neuen Behandlungen für Patientinnen und Patienten herausfordernd. Wir müssen sicherstellen, dass vulnerable Patientengruppen, wie die der seltenen Erkrankungen, die in der Zahl überschaubar sind und politisch nicht über das stärkste Stimmengewicht verfügen, weiterhin gehört werden und geschützt bleiben. Damit ist auch ein einheitlicher Zugang zu Therapien auf dem modernsten Stand der Wissenschaft verbunden.“

PHARMIG – Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs
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