WIGEV etabliert erfolgreich innovative Gentherapie für Patient*innen mit Hämophilie B am AKH Wien

Der Wiener Gesundheitsverbund setzt konsequent auf modernste Therapien für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen. Eine neue Gentherapie revolutioniert die Behandlung von Hämophilie B, einer Blutgerinnungsstörung mit starkem Blutungsrisiko. Mit einer einmaligen Gabe besteht die Möglichkeit, dass Patient*innen auf eine lebenslange Alternativtherapie verzichten können. Die bisherigen Erfahrungen am Universitätsklinikum AKH Wien sind äußerst positiv – behandelte Patient*innen hatten seit Gabe der Therapie bislang keine Blutungen mehr, zudem wird von einer deutlich verbesserten Lebensqualität berichtet.

„Der Wiener Gesundheitsverbund verfolgt das Ziel, Patient*innen mit seltenen Erkrankungen wie Hämophilie B, die bestmögliche Versorgung nach dem aktuellen medizinischen Stand zu ermöglichen. Dazu zählen der rasche Einsatz innovativer, evidenzbasierter Therapien, sofern diese einen belegbaren klinischen Zusatznutzen aufweisen und zu einer nachhaltigen Verbesserung der Lebensqualität der Patient*innen beitragen“, so Michael Binder, Medizinischer Direktor im Wiener Gesundheitsverbund.

Hämophilie B ist eine seltene, angeborene Blutgerinnungsstörung. Ein genetischer Defekt führt dazu, dass ein wichtiger Gerinnungsfaktor nur unzureichend gebildet wird, wodurch Blutungen nicht richtig gestoppt werden können. Je nach Schwere der Erkrankung können schwere, mitunter lebensbedrohliche Blutungen in Gelenken, Muskeln oder inneren Organen auftreten. Da das verantwortliche Gen auf dem X-Chromosom liegt, sind überwiegend Männer betroffen.

Bisher wurde Hämophilie B vor allem durch regelmäßige oder bedarfsweise Gabe des fehlenden Gerinnungsfaktors (Faktor-Substitutionstherapie) behandelt, um Blutungen zu verhindern oder zu stoppen. 2023 wurde in der Europäischen Union erstmals eine Gentherapie (Wirkstoff: etranacogene dezaparvovec) zur Behandlung der Hämophilie B zugelassen. Eine einmalige Anwendung kann die Blutgerinnung langfristig normalisieren und bietet damit erhebliche klinische Vorteile sowie eine nachhaltige Verbesserung der Lebensqualität der Betroffenen.

ERSTE THERAPIEERFOLGE IM WIGEV

Im Jahr 2024 wurde diese innovative Therapie österreichweit erstmals im Wiener Gesundheitsverbund am AKH Wien in einem spezialisierten Zentrum angeboten. Bisher wurden 3 Patient*innen behandelt, die allesamt nach rund einem Jahr ein sehr gutes Therapieansprechen zeigen. In allen Fällen konnte auf eine laufende Faktor-Substitutionstherapie verzichtet werden. Die Betroffenen berichteten über eine deutlich verbesserte Lebensqualität. Diese Erfahrungen decken sich mit aktuellen Studiendaten, wonach 93 Prozent der behandelten Patient*innen keine weitere Substitutionstherapie mehr benötigen.

Pressesprecherin Wiener Gesundheitsverbund
Mag.a Gabriele Egartner
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