EspeRare erhält Breakthrough Therapy Designation für vorgeburtlichen Therapieansatz mit ER-004 bei X-chromosomaler hypohidrotischer…
Genf (ots/PRNewswire) - EspeRare, eine gemeinnützige Organisation, die sich der beschleunigten Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten verschrieben hat, meldete heute, von der US-amerikanischen FDA die Bezeichnung "bahnbrechende Therapie" (Breakthrough Therapy Designation) für die in Entwicklung befindliche vorgeburtliche Proteinersatztherapie der lebensbedrohlichen, seltenen genetischen Krankheit XLHED mit dem Wirkstoff ER-004 erhalten zu haben.
Die Breakthrough Therapy Designation wurde aufgrund der!-->…